国产新药出海不易，这家药企发起再闯关！

　　在国内创新药研发火热、赛道竞争激烈以及集采倒逼药价下降成趋势的背景下，国产新药纷纷挑战出海，以寻求估值溢价的途径。
 

　　虽然创新药“出海”已是大势所趋，但国产新药出海并非易事，目前包括信达生物、君实生物、和黄医药等众多药企都有出海受挫的案例。
 

　　国产新药出海不易
 

　　今年3月份，信达生物宣告“出海”失败，其核心产品信迪利单抗的上市申请未获美国FDA批准。5月份，信达生物海外合作再生波澜，公司公告称，与美国医药公司Coherus(CHRS. US)的授权合作终止，回收第二大产品贝伐珠单抗生物类似药(IBI-305)在美国和加拿大的权益。
 

　　5月2日，君实生物公告称，PD-1抗体特瑞普利单抗的上市申请收到FDA的完整回复函(CRL)，要求进行一项质控流程变更。
 

　　同在5月份，和黄医药的索凡替尼在美上市申请被驳回。FDA在回复函中指出，“数据不足”，“需要纳入更多代表美国患者人群的国际多中心临床试验(MRCT)来支持获批”。
 

　　7月14日，百济神州公告称，因疫情相关的旅行限制，美国FDA无法如期在中国完成所需的现场核查工作，因此将延长百泽安(替雷利珠单抗)针对不可切除或转移性食管鳞状细胞癌(ESCC)患者的二线(2L)治疗的新药上市许可申请(BLA)的目标审批完成时间。
 

　　创新药出海任重道远。从这些药企闯关失败的经验积累来看，中国创新药企要想“出海”成功需要从临床试验设计合理性、药物的临床价值性、注册策略等多方面多加考虑。
 

　　此外，有分析认为还需要综合考虑目标国家的选择，包括对疾病谱、注册监管、竞争格局/现有治疗的可用性、未满足的需求、患者群体/流行病学、税收环境等，结合产品自身特点选择合适的市场。而对于全球市场的准入，需要基于药物的国际参考定价、上市时间、报销时间、准入障碍、符合条件的患者人数、收入权衡等制定准入的策略和顺序。
 

　　药企发起再闯关
 

　　近日，闯关失败的君实生物再次挑战出海。公司宣布，美国FDA受理了其重新提交的PD-1单抗特瑞普利单抗联合吉西他滨/顺铂的生物制品许可申请(BLA)。目前FDA已将处方药用户付费法案(PDUFA)的目标审评日期定为2022年12月23日。此次“闯关”FDA的结果有望在今年年底前揭晓。
 

　　鼻咽癌是一种侵袭性很强的恶性肿瘤，因在亚洲区域高发，因此欧美在鼻咽癌创新疗法开发方面较为缓慢。目前欧美鼻咽癌患者仍存在巨大尚未被满足的治疗需求。据悉，2021年3月，君实生物成为国内头家向FDA提交上市申请的国产PD-1单抗药企，而后FDA对于特瑞普利单抗鼻咽癌适应症的BLA，要求进行一项质控流程变更。如今公司再次挑战出海，究竟能否成功值得业内期待。
 

　　在国内，2021年，特瑞普利单抗的两项鼻咽癌新适应证已获得国家药监局(NMPA)批准，成为全球头个获批鼻咽癌治疗的免疫检查点抑制剂。不久前，该产品(用于治疗鼻咽癌)还获得欧盟委员会(EC)授予的孤儿药资格认定。截至目前，特瑞普利单抗已累计获得欧盟和美国药品监管机构授予的6项孤儿药资格认定，涉及黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤、食管癌和小细胞肺癌治疗领域。
 

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