这一罕见病领域迎来新的治疗选择，由国内药企独立自主研发！

　　腱鞘巨细胞瘤(TGCT)是一组起源于关节滑膜、滑囊、腱鞘周围组织的的有滑膜分化的肿瘤，病变可以表现为居灶性及弥漫性。数据显示，每百万人约有43人患上这种病，因此属于罕见病。目前针对这一疾病的主要治疗方式就是通过手术切除，但其复发率高，且部分患者手术切除存在高风险，因此患者存在尚未被满足的临床治疗需求。
 

　　近日有好消息传来，和誉医药自主研发的高选择性CSF-1R抑制剂ABSK021被中国国家药监局药审中心(CDE)认定为突破性治疗药物，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤，这将为国内的腱鞘巨细胞瘤患者带来新的治疗选择。
 

　　所谓突破性疗法认证是CDE对创新药物审评的四种加快程序之一，指专为处于临床阶段的创新或改良型新药而设，用于防治严重危及生命的疾病或者严重影响生存质量且目前尚无有效防治手段或者有足够证据表明创新药优于现有治疗手段的疾病。
 

　　据悉，ABSK021此次获得突破性治疗药物认定是基于其在中国临床Ib期试验TGCT队列的优异研究结果。研究表明，ABSK021可阻断CSF1/CSF-1R信号通路，预期可在包括TGCT在内的多种巨噬细胞相关疾病的治疗中发挥作用。ABSK021已在美国完成临床Ia期剂量爬坡试验，并展现出良好的安全性及PK/PD特性，目前正在中国与美国同步开展针对TGCT的临床Ib期多队列扩展阶段研究。截至目前，中国尚未有高选择性CSF-1R抑制剂获批上市。
 

　　而除腱鞘巨细胞瘤外，和誉医药也在探索ABSK021在多种实体瘤中的临床潜力，并与其他药企一起探索其在非肿瘤适应症中的应用。
 

　　比如，2021年7月，和誉医药与曙方医药宣布“牵手”，双方协议，曙方医药获得在中国大陆、香港及澳门地区开发、生产、商业化ABSK021用于治疗非肿瘤神经系统罕见病的独家权利，头个研究的适应症将是肌萎缩性侧索硬化(ALS，俗称“渐冻症”)，这是一种不可逆的致死性运动神经元疾病，主要症状是四肢和躯干的肌肉逐渐无力和萎缩。公开数据显示，全球ALS的发病率为(每年新增病人比例)为1.9/100000，患病率(现有病人占总人口比例)为4.5/100000。其中在中国，每年约有2.3万新增ALS病例。目前针对这种疾病的患者面临的治疗选择非常有限，因此对于安全和有效性的新的疗法存在巨大的需求。
 

　　资料显示，和誉医药是一家处于临床阶段的生物医药公司，致力于发现及开发创新且差异化的小分子肿瘤疗法。公司自成立以来，已建立丰富的专注于肿瘤学的候选药物组成的管线，这些产品主要为注重小分子肿瘤精准治疗及小分子肿瘤免疫治疗领域的候选药物，拟开发用于非小细胞肺癌(NSCLC)、肝细胞癌(HCC)、尿路上皮癌(UC)、胃癌(GC)等多个瘤种。
 

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