多款重磅新药即将上市，涉及重症肌无力、骨髓抑制……

　　近年来，随着审批脚步的加快，国内外创新药获批上市的速度正在不断加快。数据显示，2018-2020年创新药IND承办数从522件增加至1182件。而今年以来，据不完全统计显示，上半年中国药监局就共批准了29款新药，包括18款化学药品、10款生物制品(涵盖单抗、疫苗)和1款中药。值得注意的是，在近日又有多款新药上市申请已获受理。
 

　　FcRn拮抗剂efgartigimod国内新药上市申请获受理
 

　　7月13日，国家药品监督管理局正式受理了全球头款FcRn拮抗剂efgartigimod的新药上市申请，用于治疗全身型重症肌无力。重症肌无力是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，疾病病程长、难治愈，易复发，已被纳入我国《第一批罕见病目录》，据业内估计，中国约有 20万重症肌无力患者，他们缺少创新的治疗选择，临床上存在巨大的未满足需求。
 

　　当前，重症肌无力常见的治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换、抗CD20单抗以及胸腺切除等。而此次被受理的efgartigimod是头个且目前唯一在美国和日本获批用于成人全身型重症肌无力治疗的FcRn拮抗剂，也是头个获批的通过内源性减少致病性抗体而专门治疗全身型重症肌无力的疗法。
 

　　从作用机制来看，efgartigimod是一种针对抗体介导自身免疫疾病的、高度靶向免疫球蛋白(IgG)的新型治疗药物，通过其独特的作用机制能安全快速清除体内的致病性IgG抗体。
 

　　先声药业注射用曲拉西利上市申请获批
 

　　7月13日，中国国家药监局(NMPA)网站公示，先声药业引进的骨髓保护创新药注射用曲拉西利(trilaciclib)新药上市申请已正式获批。
 

　　曲拉西利是一款CDK4/6抑制剂，是先声药业在2020年8月以总计1.7亿美元从G1 Therapeutics引进的产品，是全球头个具有全面骨髓保护功效的药物，曾获FDA突破性疗法认定和优先审评资格，并于2021年2月在美国获批上市(商品名：COSELA™)。根据先声药业早前新闻稿，该药此次获批的适应症为：在接受含铂类药物联合依托泊苷方案的广泛期小细胞肺癌患者中预防性使用，以降低化疗引起的骨髓抑制的发生率。
 

　　基石药业GAVRETO®在中国香港获批上市
 

　　日前，基石药业公布，GAVRETO®(pralsetinib)在中国香港的新药上市申请已获批准，用于治疗转染重排(“RET”)基因融合阳性的转移性非小细胞肺癌(“NSCLC”)成人患者。
 

　　GAVRETO是一种口服、每日一次的强效、选择性RET抑制剂，由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines Corporation (NASDAQ: BPMC)( “ Blueprint Medicines ” )开发。基石药业与Blueprint Medicines此前达成的在大中华地区开发及商业化GAVRETO的独家合作和许可协议，包括中国大陆，香港，澳门及台湾。
 

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