结直肠癌（图片来源：medicalnewstoday.com） 2021年11月24日讯 /生物谷BIOON/ --Isofol Medical AB近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Modufolin（arfolitixorin，[6R]-5,10-亚甲基四氢叶酸，[6R]-MTHF）快速通道资格（FTD），用于治疗转移性结直肠癌（mCRC）。arfolitixorin是一种基于叶酸的新颖化合物，用于提高癌症治疗中抗代谢药物的疗效并减少其副作用。Isofol已与默克（Merck KGaA）签订了全球独家许可协议，开发并商业化arfolitixorin用于肿瘤学适应症。 arfolitixorin是当前广泛使用的叶酸类药物亚叶酸（leucovorin）和左亚叶酸（levoleucovorin）的关键活性代谢产物。亚叶酸和左亚叶酸必须在体内转化为活性形式[6R]-MTHF才能发挥作用，这取决于例如遗传易感性，并非所有患者都会触发这种激活。有研究表明，四分之三的mCRC患者转化亚叶酸和左亚叶酸的能力不足，与转化能力良好的患者相比，无进展生存期（PFS）显著降低。 arfolitixorin是一种治疗晚期CRC的药物，由于不需要复杂的代谢激活来发挥作用，因此arfolitixorin可能适用于所有晚期CRC患者，无论其激活叶酸的能力如何。 快速通道资格（FTD）旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。在研药物获得快速通道资格，意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动，在提交上市申请后如果符合相关标准则有资格进行加速审批和优先审查，此外也有资格进行滚动审查。 在美国，CRC是第二大癌症死亡原因、第三大常见癌症类型。mCRC治疗方面，对新的和更有效的治疗方案存在着显著未满足医疗需求。FDA授予arfolitixorin FTD，基于该药解决mCRC显著未满足医疗需求的潜力。 作为第一个也是唯一一个增加5-氟尿嘧啶（5-FU）细胞毒性作用的纯叶酸代谢活性物质（[6R]-MTHF），arfolitixorin目前正在一项全球性关键3期AGENT研究（NCT03750786）中进行评估。该研究预计将在2022年完成。之后，Isofol计划向美国FDA和欧盟EMA提交上市申请，并有望最早在2023年实现商业化。 Isofol首席执行官Ulf Jugnelius表示：“我们很高兴FDA授予我们先导候选药物arfolitixorin快速通道资格。这是对arfolitixorin治疗mCRC这种毁灭性疾病潜在益处的一个强有力外部认可。我们的下一个临床里程碑是在3期AGENT研究中达到300起无进展生存事件，之后对数据进行揭盲，以便我们能够在2022年上半年分析和展示顶线结果。FTD资格认定，将使我们能够更频繁地与FDA合作，以优化arfolitixorin的持续开发计划，并有可能使其成为40多年来第一种提高mCRC护理标准的新药。”（） 原文出处：Isofol Medical AB (publ) receives FDA Fast Track Designation for arfolitixorin in advanced colorectal cancer (mCRC)
