每年补液2次！罗氏新型眼内给药系统ranibizumab PDS(眼内植入物)美国进入优先审查：疗效媲美每月注射!

更新时间: 2024-09-27 23:18:57 责编：网友投稿浏览

这款PDS植入物仅一粒米大小，可连续补液（6个月一次），如果上市将有望大幅降低患者治疗负担。

nAMD(图片来源：medscape.com)
2021年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）旗下基因泰克近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理该公司提交的一份生物制品许可申请（BLA），该BLA正处于优先审查。此次BLA有关一种新的眼内给药系统ranibizumab PDS（雷珠单抗玻璃体植入物），用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD，又名“湿性AMD”，wet-AMD）。FDA预计将在2021年10月23日前做出审批决定。在欧洲，PDS营销授权申请（MAA）已被欧洲药品管理局（EMA）受理，目前正在审查中。
PDS（Port Delivery System）是一种永久性的、可重复填充药物的眼内植入物，大小约为一粒米，可在数月内持续递送定制配方的雷珠单抗（ranibizumab），有潜力减少频繁眼部注射带来的治疗负担。
PDS可连续补液（6个月一次），如果获得批准，PDS将成为第一个也是唯一一个可持续递送药物的眼内植入物，将为湿性AMD患者提供一种替代频繁眼内注射抗血管内皮生长因子（VEGF）的治疗方法，后者是当前湿性AMD的标准护理方案。
罗氏首席医学官兼全球产品开发主管 Levi Garraway博士表示：“抗VEFG疗法能为湿性AMD患者带来显著的益处，但要达到最佳效果，患者就必须经常去医院进行眼部注射。这一负担使许多患者治疗不足，容易视力下降。如果获得批准，PDS将通过提供长达6个月的不间断治疗来改变湿性AMD的治疗方法，与目前在临床上取得的结果相比，这种治疗方法可能潜在地改善视力。”PDS（图片来源——PMID： 30946888）
PDS BLA提交，基于3期ARCHWAY研究（NCT03677934）的积极结果。该研究达到了主要终点，数据显示：接受PDS治疗的湿性AMD患者中，98%以上的患者在补药前能够长达6个月不需要额外治疗。此外，这些患者获得的视力结果，与每月一次接受0.5mg雷珠单抗注射的患者一致。该研究中，PDS的耐受性良好，并具有良好的益处风险概况。
PDS在临床试验中的安全性已被充分了解，并将继续受到密切监测。如果获得批准，PDS将是第一个也是唯一一个允许6个月间隔的湿性AMD疗法。
PDS补液操作示意图（retinalphysician.com）
新生血管性AMD（nAMD）是全球60岁及以上人群致盲的主要原因，目前对nAMD的标准护理方案要求患者每月去看眼科医生，接受抗血管内皮生长因子（VEGF）的眼部注射，以帮助维持视力增益和/或防止视力下降。抗VEGF疗法的高治疗负担可能导致nAMD治疗不足、潜在低于最佳视力的结果。
雷珠单抗是一种血管内皮生长因子（VEGF）抑制剂，旨在结合和抑制VEGF-A，这是一种在新血管形成和血管渗漏中起关键作用的蛋白质。
PDS含有未经监管机构批准的雷珠单抗定制配方，它不同于雷珠单抗玻璃体腔注射液（Lucentis®，雷珠单抗注射液），后者已被批准用于治疗nAMD和其他视网膜疾病。
通过每年2次补液保持雷尼珠单抗的治疗药物浓度水平，PDS能够为nAMD患者在视力增益和维持这些增益方面提供更大的结果确定性。此外，通过减少频繁注射和医生就诊的需要，PDS可以减轻与标准抗VEGF治疗相关的治疗负担。
除了ARCHWAY研究之外，PORTAL研究正在调查PDS治疗nAMD的长期安全性和耐受性。此外，PAGODA研究正在调查PDS治疗糖尿病黄斑水肿（DME），这是糖尿病的视力威胁性并发症。（）
原文出处：FDA Accepts Application for Genentech’s Port Delivery System With Ranibizumab (PDS) for Treatment of Wet Age-Related Macular Degeneration (AMD)

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