罕见病药物存在大量未满足的临床需求，跨国药企不断入局

　　 罕见病市场无论在中国，还是在海外，都有大量未满足的临床需求。数据显示，近年来全球罕见病市场持续升温，2020年，罕见病药物市场规模达到1351亿美元，据预计2030年，这一市场规模或将达到3833亿美元，年复合增长率高达11%。面对巨大的市场潜力，如今越来越多的跨国药企开始入局。
 

　　以默沙东为例，2021年9月，默沙东以110亿美元收购制药公司Acceleron，资料显示，Acceleron是一家临床阶段的生物制药公司，专注于抗癌药和针对罕见病的孤儿药的研发。这一收购也标志着默沙东在罕见病领域的重要布局。
 

　　除了默沙东以外，各跨国药企在罕见病领域的举措越来越猛烈。如2021年8月，罗氏制药花费30亿美元与Shape Therapeutics达成多靶点战略合作和许可协议，共同开发针对阿尔茨海默病、帕金森病和罕见疾病领域特定靶点的基因治疗药物。2020年12月，阿斯利康以390亿美元收购罕见病企业Alexion；2019年2月，罗氏制药以43亿美元收购基因治疗先驱Spark；2018年4月，武田制药650亿美元收购罕见病企业夏尔等。
 

　　据悉，辉瑞在罕见病治疗上的布局也比较早，主打孤儿药Vyndaqel(tafamidis)，治疗转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多发性神经病(ATTR)。目前，辉瑞已上市的罕见病产品主要涵盖血友病、转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经疾病和成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病三个领域。
 

　　而诺华在罕见病领域属于非常大的药企了，数据显示，2018年，诺华在孤儿药市场中占据11.3%的市场份额。其主打孤儿药Tafinlar(dabrefenib)，是一款B-Raf抑制剂，用于单药或与trametinib联用，治疗携带BRAFV600E或V600K突变的晚期黑色素瘤患者;与trametinib联用，还可以治疗携带BRAFV600E突变的转移性非小细胞肺癌患者。
 

　　百时美施贵宝作为较早布局罕见病领域的跨国药企，近年来在罕见病研发上也是动作不断。如021年12月，FDA批准百时美施贵宝的Orencia(abatacept)用于预防急性移植物抗宿主病(aGVHD)；2021年2月，百时美施贵宝与Sutro Biopharma (STRO.US)的合作研发产品CC-99712疗法获FDA孤儿药资格认定，用于治疗多发性骨髓瘤等。
 

　　跨国药企在争相入局罕见病药物的同时，国内市场也不断加大对罕见病药物的支持力度。如2018年5月国内公布了《第一批罕见病目录》，包括121种罕见病；2021年9月发布《中国罕见病定义研究报告2021》，明确了罕见病的定义。业内表示，目前中国虽然还没有针对药品开发的罕见病认证，但也陆续出台了相关政策来鼓励开发罕见病用药：如获得优先审评：审评时限由200日变为130日，其中临床急需的境外已上市的罕见病药品审评时限为70日；可以申请《临床急需境外新药审评审批工作程序》，境外上市的罕见病用药；加速进入医保等。
 

　　在利好政策的推动下，国内罕见病药物市场也开始不断的发展。数据显示，2016年及2020年，中国罕见病药物市场分别占全球罕见病市场的0.4%及1.0%，据预计，2025年国内孤儿药市场规模或将达到64亿美元。
 

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