关注罕见病|国内血友病患者亟待摆脱“有药难及”的新困境

　　罕见病是发病率很低、患者群体较少的疾病，但罕见病其实并不罕见，国际公认的罕见病已经近7000种，约占人类疾病种类的10%。而在我国，罕见病患者群体预计超2000万。
 

　　目前，广大罕见病群体普遍面临着无药可用或者有药难及的困境，各方也在为提高国内罕见病患者的生存质量而努力。
 

　　2021年1月份，新一轮国家医保谈判纳入了用于治疗罕见病病脊髓性肌肉萎缩的药品，原本需要70 万元/支的药，而今只需3万元左右，大大降低了相关患者的药费负担，同时也引起了其他罕见病患者群体的关注。
 

　　其中，血友病是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，以阳性家族史、幼年发病、自发或轻度外伤后出血不止、血肿形成及关节出血为特征。目前，中国约有14万名血友病患者，A型血友病约占总数的80%以上，这类患者是由于X染色体连锁的凝血因子Ⅷ缺乏、凝血功能异常引起的隐性遗传性出血性疾病。
 

　　据了解，过去，国内A型血友病患者普遍缺乏新疗法，而今，“有药难及”正成为这类患者面临的新困境。其背后的原因是虽然有了新疗法，但大部分患者家庭依旧用不起药。
 

　　据了解，罗氏的艾美赛珠单抗注射液是国内获批用于治疗A型血友病的重磅药物，具有临床突出的疗效以及较高的安全性，耐受性好，且给药方便。作为一种重组人源化、双特异性单克隆抗体，该产品可代替活化凝血因子Ⅷ的辅因子活性，促进FⅨa对FⅩ的活化，进而导致凝血酶的生成明显增加，使FⅧ功能障碍或完全缺乏FⅧ的A型血友病患者的出血部位达到止血功能。
 

　　艾美赛珠单抗于2018年11月进入中国市场，用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者(先天性凝血因子Ⅷ缺乏)的常规预防性治疗以防止出血或降低出血发生的频率。该产品一经上市就受到了患者的密切关注，但费用一直居高不下也让很多患者家庭望而却步。
 

　　据业内近日热议的一篇名为《中国血友病患者致罗氏制药的一封公开信》，信中提到，自国内上市以来，罗氏制药从未对艾美赛珠单抗销售价格进行过调整。作为终生使用药物，该药用量与患者体重直接挂钩，按照销售价格8100元/30毫克的定价计算，体重60公斤的患者年治疗费用将达到120万元，即便体重较低的儿童患者年治疗费用也达到数十万元。
 

　　另外，从医保谈判参与情况看，艾美赛珠单抗上市三年来，虽屡屡申报且通过药品初审，但申报三年也未坐上谈判桌。
 

　　对此，广大血友病患者通过公开信吁请罗氏制药以患者为先，调低艾美赛珠单抗注射液的销售价格，为更好地惠及罕见病患者、早日进入国家医保目录迈出实质性一步。
 

　　业内指出，对于罕见病患者而言，有药可用是非常重要的一步，但药品供应以及支付保障的问题也是接下来亟待解决的问题。我们也期待未来在相关部门、企业的努力下，广大罕见病患者都能够有药可用、用得起药。 
 

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