突破！又一国产CAR-T产品获FDA孤儿药资格认定

　　CAR-T细胞治疗主要是将体外培养好的CAR-T细胞转移到人体，通过激活T细胞来攻击和杀伤病人体内的肿瘤细胞，在癌症方面具有很大的潜力。有数据显示，CAR-T细胞市场将以每年20.2%的速度增长，到2027年将价值203亿美元。在庞大的市场蓝海面前，加上政策、人才、资本等方面因素的加持，国内药企在CAR-T细胞治疗领域不断发力，研发热情高涨，截至目前，国内开展的CAR-T临床试验数量已经超过500项。
 

　　由于国内赛道后续趋于拥挤，能够被FDA授予孤儿药资格(ODD)认定的产品，往往标志着这一产品达到了一个新的里程碑，也足以认为监管部门对该产品的认可。近年来，随着国产创新药企业实力的不断崛起，越来越多具有自主产权的国产CAR-T新药传来获得FDA孤儿药资格认定的好消息。
 

　　又一国产CAR-T产品获孤儿药资格认定
 

　　近日，合源生物与中国医学科学院血液病医院联合宣布，其自主研发的靶向CD19  CAR-T药物CNCT19细胞注射液获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗急性淋巴细胞白血病。
 

　　此前，CNCT19细胞注射液已在国内分别获批用于治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病、复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤。且这两项临床试验均已进入注册2期临床阶段。2020年12月，中国家药监局药审中心将CNCT19细胞注射液纳入，用以治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病。
 

　　前期临床研究结果显示，CNCT19细胞注射液无论对于成人还是儿童r/r B-ALL患者，均表现出优异的有效性及安全性。
 

　　随着CNCT19细胞注射液获得FDA孤儿药资格认定，业内认为或有利于加快该产品在美国的临床试验及注册上市进程，同时也意味着这一国产自主创新的药物将从中国走向全球。
 

　　而在半年前，FDA授予了西比曼生物双靶点CAR-T产品 C-CAR039针对滤泡性淋巴瘤治疗的孤儿药资格，让滤泡性淋巴瘤患者看到了新的曙光，有望迎来良好的治疗手段。据了解，在西方国家，全球滤泡性淋巴瘤是一种常见的非霍奇金淋巴瘤亚型，每10万人中就有2-4人患病，并且其患病率正在稳步上升。数据显示，全球滤泡性淋巴瘤治疗市场预计将以7.6%的速度增长，从2019年的20.8亿美元增长到2027年的37.3亿美元。

　　国产CAR-T细胞疗法新进展不断
 

　　除了被FDA授予孤儿药资格以外，近两年来还有多款国产CAR-T细胞疗法获欧洲药品管理局(EMA)加速审批。
 

　　例如，2021年11月份，科济药业公告称，其自主研发的CT041已被欧洲药品管理局(EMA)授予优先药物资格，用于治疗胃癌/胃食管结合部癌。据悉，该产品是一种潜在全球first-in-class、靶向CLDN18.2的自体CAR-T候选产品，正在开发以用于CLDN18.2阳性实体瘤如胃癌/胃食管结合部癌及胰腺癌的临床治疗。同时其也是全球头个入选PRIME计划的实体瘤CAR-T产品。此次该产品被纳入优先通道后，有助于缩短该药物申请的审评时间，更早得惠及患者。
 

　　2021年2月份，金斯瑞子公司传奇生物发布公告称，欧洲药品管理局(EMA)的人类用药品委员会(CHMP)已接受对其用于治疗难治及复发性多发性骨髓瘤用生物制品1类新药西达基奥仑赛(cilta-cel)的上市许可申请(MAA)进行加速审评的请求。此前，该产品已经获得美国突破性疗法认定和欧盟委员会的优先药物认定和孤儿药认定，并于2020年8月获得了中国突破性疗法认定。
 

　　可以看到的是，国产CAR-T疗法正陆续迎来新进展，目前全球上市的CAR-T细胞疗法数量还非常稀少，若国产产品陆续成功打开海外市场，将会是一种非常振奋人心的新局面。