国产儿童用药研发有新进展，该药企创新药获批RPDD

　　一直以来，我国儿童用药都面临着儿童专用品种少、适宜剂型少、用药不规范等问题。近年来，随着鼓励儿童用药研发生产、加快儿童用药申报审批工作、三胎政策等一系列政策的发布，药企对儿童药研发的热情开始被点燃。
 

　　前段时间，国内药企在儿童创新药方面就传出了好消息，由天津尚德药缘开发的ACT001获得了美国药监局FDA批准的儿童罕见病资格(RPDD)。资料显示，ACT001是由尚德药缘(Accendatech)全球独家开发的多靶点小分子免疫调节剂， ACT001在全球免疫调节剂中的独特优势是：能够很好地穿过血脑屏障，并且能够可逆地开放血脑屏障，帮助其它药物提高入脑浓度。
 

　　ACT001是由尚德药缘(Accendatech)全球独家开发的多靶点小分子免疫调节剂， ACT001在全球免疫调节剂中的独特优势是：能够很好地穿过血脑屏障，并且能够可逆地开放血脑屏障，帮助其它药物提高入脑浓度。目前，基于目前临床试验的进展，尚德药缘正在积极推进三项以上市为目标的关键性临床试验，包括针对DIPG的欧美澳多中心临床二期、联合放疗治疗小细胞肺癌脑转移瘤的中国区临床三期、以及特发性肺纤维化全球多中心临床三期。
 

　　业内认为，接下去尚德药缘的临床试验、上市若一切顺利，将为国内外儿童患者带来新的治疗选择。值得注意的是，目前在政策影响下，近年来国内儿童药研发和审评审批已经出现了明显增快的势头。除了天津尚德药缘开发的ACT001获得了美国药监局FDA批准的儿童罕见病资格(RPDD)外2，在8月3日，罗欣药业也曾公告称，其下属子公司山东裕欣已收到国家药监局(NMPA)核准签发的盐酸氨溴索喷雾剂《药品注册证书》。此产品为2.4类新药，属于儿童专用药，适用于2-6岁儿童的痰液粘稠及排痰困难，将为儿童呼吸系统疾病用药带来新的治疗选择。
 

　　除以上药品外，据不完全统计，仅2021年至今就有10个以上的儿童药已获批上市。其中，部分药品还提供了更优剂型，如治疗婴儿痉挛症的氨己烯酸散、治疗1型酪氨酸血症的尼替西农胶囊等。除此之外，当前国内还有超过40款儿科新药处于获批临床及以上阶段。在剂型上，在研新药主要以颗粒剂、口服液、喷雾剂为主。
 

　　不过需要注意的是，虽然从整体来看，我国儿童药市场已迎来新的发展机遇。但儿童用药市场远未饱和，专药研发困难也仍然是未来儿童药市场持续增长的主要挑战。据了解，当前在国内儿童药的创新上，仍存在着临床试验匮乏，儿童药物临床试验伦理学要求高需要考虑到儿童人群的特点及承受能力，同时研究对象招募困难等情况。
 

　　总之，就是我国儿童药物市场仍处于专用品种少、适宜剂型少、生产企业少、企业关注度高但实际研发热度低的局面。因此，虽然目前儿童用药已经有了新进展，但业内也提出，药企仍需借助政策，通过加速创新研发等方式继续努力。